Nobias Therapeutics продвигает новый модулятор mGluR, NB-001, для редких нейропсихиатрических симптомов
Nobias Therapeutics, компания, находящаяся на клинической стадии разработки инновационных низкомолекулярных терапий для редких состояний, получила два важных обозначения от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для своего продукта NB-001. FDA предоставило как обозначение редкого детского заболевания (RPDD), так и обозначение орфанного препарата (ODD) NB-001, низкомолекулярному модулятору метаботропных глутаматных рецепторов (mGluR). Эти обозначения предназначены специально для лечения нейропсихиатрических симптомов, связанных с синдромом делеции 22q11.2 (22q11DS). Недавно компания поделилась положительными результатами клинического испытания фазы 2 препарата NB-001, которое представляло собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование. Эти результаты были представлены на 52-м ежегодном собрании Общества детской неврологии (CNS) в конце 2023 года. По оценкам, 22q11DS поражает 1 из 2148 живорожденных, при этом ежегодно в США с этим заболеванием рождается около 1600 детей. Это делает его наиболее распространенной микроделецией у людей, затрагивающей около 65 000 американцев. Патрик Догерти, генеральный директор Nobias Therapeutics, подчеркнул необходимость улучшения вариантов лечения для пациентов с 22q11DS. Он заявил, что получение этих обозначений FDA знаменует собой значительный прогресс в их усилиях по разработке первой терапии, специально предназначенной для часто тяжелых нейропсихиатрических симптомов этого синдрома. В настоящее время компания готовится к обсуждениям с FDA в четвертом квартале, чтобы прояснить нормативный путь для продвижения NB-001 в регистрационное исследование для 22q11DS. 22q11DS, также известный как синдром ДиДжорджи, обычно проявляется уникальным сочетанием нейропсихиатрических симптомов. Они часто включают элементы синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ), тревожности и аутизма. В настоящее время не существует одобренных методов лечения, специально разработанных для этой группы населения, что оставляет многих пациентов с неадекватными вариантами лечения и возлагает значительное бремя на лиц, осуществляющих уход за ними. NB-001, как модулятор mGluR, имеет уникальную возможность решать проблемы нарушенной нейронной сигнализации в 22q11DS, что является основной причиной нейропсихиатрических симптомов, испытываемых этими пациентами. RPDD от FDA указывает на право на получение ваучера на приоритетное рассмотрение (PRV), программы, призванной поощрять разработку новых методов лечения редких детских заболеваний. ODD дает Nobias право на различные стимулы, включая налоговые льготы за квалифицированные клинические испытания, освобождение от регистрационных сборов, связанных с Законом о сборах за рецептурные препараты, и семь лет эксклюзивности на рынке после одобрения маркетинга.
Комментарий обозревателя SuppBase Элис Уинтерс:
Недавние назначения FDA препарата NB-001 компанией Nobias Therapeutics знаменуют собой важную веху в области лечения редких заболеваний, особенно для тех, кто страдает синдромом делеции 22q11.2 (22q11DS). Эта разработка заслуживает более глубокого анализа ее потенциального влияния как на фармацевтический ландшафт, так и на уход за пациентами. Прежде всего, двойное обозначение препарата NB-001 как препарата для лечения редких детских заболеваний (RPDD) и препарата для лечения сирот (ODD) подчеркивает критическую необходимость в таргетной терапии редких детских заболеваний. Эти обозначения не только дают Nobias ценные стимулы, но и подчеркивают приверженность FDA поощрению инноваций в недостаточно обслуживаемых медицинских областях. Потенциал ваучера на приоритетное рассмотрение (PRV) может ускорить выход препарата на рынок, потенциально принося пользу пациентам раньше. Механизм действия NB-001 как модулятора метаботропного глутаматного рецептора (mGluR) особенно интригует. Сигнализация глутамата играет решающую роль в развитии нервной системы и синаптической пластичности, а ее нарушение регуляции было связано с различными нейропсихиатрическими расстройствами. Нацеливаясь на mGluR, препарат NB-001 направлен на устранение первопричины нейропсихиатрических симптомов при 22q11DS, а не просто на лечение отдельных симптомов. Этот подход потенциально может предложить более комплексное и эффективное лечение по сравнению с текущими вариантами. Однако важно отметить, что, хотя результаты фазы 2 были описаны как положительные, подробные данные об эффективности и безопасности в этом объявлении не были предоставлены. Поскольку NB-001 продвигается к регистрационному исследованию, будет крайне важно внимательно изучить эти аспекты, чтобы полностью понять его профиль риска и пользы. Представленные данные о распространенности (1 на 2148 живорождений) подчеркивают значительное, но часто упускаемое из виду влияние 22q11DS. Приблизительно с 65 000 затронутых лиц только в США разработка целевой терапии может иметь далеко идущие последствия для ухода за пациентами и качества жизни. Более того, сложный профиль симптомов 22q11DS, включающий элементы СДВГ, тревожности и аутизма, подчеркивает необходимость многогранного подхода к лечению. С точки зрения рынка, Nobias Therapeutics позиционирует себя в нишевой, но потенциально прибыльной области. Рынок орфанных препаратов в последние годы значительно вырос, что обусловлено высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями и благоприятными нормативными стимулами. В случае успеха NB-001 может потребовать премиальных цен, оправданных его целевой эффективностью и отсутствием альтернативных методов лечения. В заключение, хотя разработка NB-001 представляет собой многообещающий шаг вперед в лечении 22q11DS, важно сохранять сбалансированную точку зрения. По мере продвижения препарата через клиническую разработку следует уделять пристальное внимание его эффективности, профилю безопасности и долгосрочным результатам. Потенциал NB-001 в улучшении жизни пациентов с 22q11DS значителен, но, как и в случае со всеми новыми методами лечения, оправдан осторожный оптимизм, пока не появятся более полные данные.
