Препарат EXG110 компании Exegenesis Bio получил статус орфанного препарата для лечения болезни Фабри

Компания Exegenesis Bio присвоила препарату EXG110 статус орфанного препарата для лечения болезни Фабри

Компания Exegenesis Bio, глобальная компания по генной терапии на клинической стадии, объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило препарату EXG110 статус орфанного препарата (ODD), инновационному препарату для генной терапии болезни Фабри. Это редкое лизосомное расстройство приводит к чрезмерному накоплению липидов в различных тканях, что приводит к серьезным осложнениям для здоровья, таким как почечная недостаточность, сердечные заболевания и инсульты. EXG110, одноразовое лечение, направлено на доставку генетической нагрузки непосредственно в клетки печени и сердца, предлагая улучшенную эффективность, безопасность и протоколы дозирования. Компания уже инициировала клиническое испытание в Китае и планирует провести испытание в США. Статус орфанного препарата присваивается FDA для поощрения разработки препаратов, предназначенных для лечения редких заболеваний, которыми страдают менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. Этот статус предоставляет несколько стимулов, включая налоговые льготы для клинических испытаний, освобождение от платы за пользование и потенциальную семилетнюю эксклюзивность на рынке после одобрения FDA. В своем заявлении доктор Чжэньхуа Ву, генеральный директор Exegenesis Bio, подчеркнул, что ODD для EXG110 представляет собой значительный шаг вперед в удовлетворении критической потребности в более эффективных методах лечения болезни Фабри. «Это признание подчеркивает ценность наших передовых исследований и твердую приверженность нашей команды улучшению жизни пациентов с редкими заболеваниями», — сказал доктор Ву. Прогресс EXG110 знаменует собой важную веху для Exegenesis Bio, которая также предоставила обновления о своих других клинических программах и платформах генной терапии, таких как EXG102/202 для влажной возрастной макулярной дегенерации (wAMD) и EMC023, мышечно-специфический капсид для целенаправленной доставки генной терапии к мышечным заболеваниям. EXG102, клиническая стадия генной терапии для wAMD, вводится посредством субретинальной инъекции. Версия этого лечения следующего поколения, EXG202, включает высокоспецифичный глазной капсид, позволяющий проводить интравитреальную инъекцию, менее инвазивную процедуру с улучшенным нацеливанием на клетки сетчатки. Ранние исследования на нечеловеческих приматах показали, что EXG202 демонстрирует в 3–5 раз большую эффективность ретинальной трансдукции по сравнению с существующими глазными капсидами. Платформа компании, нацеленная на мышцы, EMC023, разработана для улучшения доставки генной терапии к скелетным мышцам, потенциально революционизируя методы лечения таких мышечных заболеваний, как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). EMC023 продемонстрировал значительные улучшения в мышечной трансдукции, показав до 13-кратного увеличения уровней трансгенной мРНК в доклинических исследованиях. Благодаря своему надежному конвейеру и передовым внутренним возможностям в исследованиях, разработках, производстве и регулировании Exegenesis Bio позиционирует себя как лидера в области генной терапии редких и изнурительных заболеваний. Компания планирует предоставить больше обновлений о своих программах по болезни Фабри, wAMD, спинальной мышечной атрофии и своей технологии мышечного нацеливания во время конференции JP Morgan Healthcare в январе 2025 года.

Комментарий обозревателя SuppBase Элис Уинтерс

EXG110 Объявление Exegenesis Bio относительно статуса орфанного препарата для EXG110 знаменует собой поворотный момент в развивающейся области генной терапии. Болезнь Фабри с ее изнурительными долгосрочными последствиями долгое время была проблемой как для пациентов, так и для исследователей. Признание EXG110 FDA подчеркивает значительную потребность в более эффективных, долгосрочных решениях для редких заболеваний. Эта разработка обещает позиционировать EXG110 как многообещающее одноразовое лечение болезни Фабри, потенциально облегчающее бремя хронической терапии и обеспечивающее долгосрочное решение для пациентов, страдающих от этого тяжелого заболевания. Стратегический фокус Exegenesis Bio на инновационных системах доставки генов, таких как ее высокоспецифичные глазные и мышечно-таргетные капсиды, подчеркивает приверженность компании продвижению генной терапии за пределы простой доставки полезной нагрузки. Например, введение EXG202 запатентованного глазного капсида для неинвазивных интравитреальных инъекций может установить новый стандарт для лечения wAMD, сделав терапию не только более эффективной, но и значительно менее инвазивной. Нехирургический подход к лечению заболеваний сетчатки может привлечь пациентов, которые могут опасаться традиционных хирургических вмешательств, расширяя терапевтический охват EXG202. Кроме того, возможности EMC023 по воздействию на мышцы обеспечивают новаторский подход к лечению мышечных заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна, где текущие методы лечения неэффективны. Продемонстрированная повышенная эффективность трансдукции у нечеловеческих приматов предполагает, что EMC023 может открыть двери для более эффективных, широко распространенных методов лечения этих состояний, предлагая надежду там, где в настоящее время существует мало вариантов. Однако, несмотря на многообещающие клинические данные, важно помнить, что генная терапия, особенно на ранних клинических стадиях, сталкивается с рядом проблем. К ним относятся масштабируемость производства, потенциал иммунных реакций на используемые вирусные векторы и долгосрочная устойчивость эффекта генной терапии. Стоимость этих передовых методов лечения, а также их доступность для пациентов с редкими заболеваниями также остаются критически важным фактором их будущего успеха. Поскольку Exegenesis Bio продолжает разрабатывать эти новые методы лечения, будет крайне важно решить эти проблемы напрямую, чтобы обеспечить широкое внедрение этих методов лечения в клиническую практику. В заключение следует отметить, что приверженность Exegenesis Bio разработке генной терапии для редких заболеваний заслуживает похвалы, а статус орфанного препарата для EXG110 укрепляет позицию компании как новатора в этой области. По мере продвижения клинических испытаний настоящим испытанием станет масштабируемость, безопасность и доступность этих методов лечения. В случае успеха Exegenesis Bio может стать лидером в преобразовании ландшафта лечения редких и изменяющих жизнь заболеваний, потенциально давая луч надежды для пациентов во всем мире.

* Our content only for informational purposes and can't replace professional medical advice. Always consult with a healthcare provider before starting any new supplement regimen.
FDA Policies

Вы можете
Вам также нравится:

Подписаться Подписаться