Exelixis объявляет об обзоре FDA кабозантиниба для лечения запущенных нейроэндокринных опухолей

Компания Exelixis, Inc. недавно сообщила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) обсудит свою дополнительную заявку на регистрацию нового препарата (sNDA) для кабозантиниба (торговая марка CABOMETYX®) в контексте лечения взрослых с ранее пролеченными запущенными опухолями нейроэндокринные опухоли поджелудочной железы (pNET) и распространенные внепанкреатические нейроэндокринные опухоли (epNET) во время заседания Консультативного комитета по онкологическим препаратам (ODAC), запланированного на март 2025 года. Эта заявка основана на окончательных результатах исследования CABINET фазы 3, которое проводилось Национальной сетью клинических испытаний Национального института рака. В ходе исследования кабозантиниб сравнивался с плацебо у пациентов с распространенной pNET и epNET. В августе 2024 года компания Exelixis сообщила, что FDA предоставило кабозантинибу статус орфанного препарата для лечения pNET и установило дату вступления в силу Закона о сборах за рецептурные препараты (PDUFA) на 3 апреля 2025 года. Статус орфанного препарата является важной нормативной вехой, признающей потенциальную ценность препарата при лечении редких заболеваний. Основное исследование CABINET, как ранее сообщалось в августе 2023 года, получило рекомендацию от независимого Совета по мониторингу данных и безопасности (DSMB) прекратить набор пациентов. Эта рекомендация последовала за промежуточным анализом, выявившим значительное улучшение выживаемости без прогрессирования (PFS) у пациентов, получавших кабозантиниб, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. Следовательно, рандомизированные пациенты не были ослеплены, а пациентам, получавшим плацебо, было разрешено перейти на кабозантиниб. Окончательные результаты исследования были представлены на Конгрессе Европейского общества медицинской онкологии (ESMO) 2024 года и одновременно опубликованы в New England Journal of Medicine. Эти результаты подтвердили, что кабозантиниб значительно улучшил PFS, при этом наблюдались статистически значимые и клинически значимые преимущества по сравнению с плацебо. Дальнейшие анализы подгрупп показали, что это преимущество было одинаковым в различных клинических подгруппах, включая место опухоли, степень и предшествующую противораковую терапию. На предстоящем заседании ODAC будут рассмотрены эти результаты для оценки безопасности и эффективности кабозантиниба для лечения прогрессирующих pNET и epNET. Роль ODAC заключается в оценке данных для исследуемых и продаваемых препаратов и консультировании комиссара FDA по их потенциальному использованию в лечении рака. Однако важно отметить, что этот обзор не связан с текущими одобренными показаниями препарата в США

Комментарий обозревателя SuppBase Элис Уинтерс

Объявление Exelixis относительно предстоящего обзора ODAC кабозантиниба для лечения запущенных нейроэндокринных опухолей знаменует собой важную веху в продолжающейся разработке таргетной терапии рака. Нейроэндокринные опухоли (НЭО), особенно опухоли поджелудочной железы и экстрапанкреатических областей, трудно поддаются лечению, часто диагностируются на запущенных стадиях с ограниченными терапевтическими возможностями. Представление sNDA для кабозантиниба, основанное на исследовании CABINET, подчеркивает потенциал препарата в этой области, особенно для пациентов с ранее леченными pNET и epNET. Результаты исследования CABINET являются многообещающими, особенно наблюдаемые улучшения в выживаемости без прогрессирования (PFS), ключевой конечной точке в онкологических исследованиях. Статистическая значимость и клиническая значимость этих результатов, подтвержденных как промежуточными, так и окончательными данными, предполагают, что кабозантиниб может предложить существенные преимущества по сравнению с плацебо, особенно в популяции с небольшим количеством альтернатив. Решение остановить исследование на основе ранних доказательств пользы и последующее раскрытие и кроссовер были сильным индикатором потенциальной эффективности препарата. Также следует отметить, что обозначение орфанного препарата для кабозантиниба добавляет уровень нормативной и рыночной значимости, предоставляя препарату определенные преимущества в процессах разработки и одобрения. Статус орфанного препарата обычно присваивается методам лечения редких заболеваний с небольшим количеством вариантов лечения, и его обозначение для pNET соответствует растущей тенденции инновационных методов лечения онкологии, нацеленных на нишевые, но высоконужных области. Однако путь вперед не без проблем. Предстоящий обзор ODAC, вероятно, тщательно изучит профиль безопасности кабозантиниба, который, несмотря на обнадеживающие данные об эффективности, все еще может иметь побочные эффекты, которые необходимо сопоставить с преимуществами. Реальная эффективность, долгосрочные результаты и данные о безопасности в более широкой популяции пациентов остаются критически важными соображениями. Кроме того, будет важно наблюдать, как данные, представленные в ESMO и опубликованные в New England Journal of Medicine, интерпретируются ODAC, и возникают ли какие-либо опасения относительно более широкой применимости результатов исследования. В конечном счете, заседание ODAC в марте 2025 года будет иметь решающее значение для определения того, может ли кабозантиниб расширить свою роль в лечении запущенных нейроэндокринных опухолей. В случае одобрения он может стать новым важным вариантом лечения для пациентов, борющихся с этими редкими и трудно поддающимися лечению видами рака, давая надежду на лучшие результаты в области заболеваний с ограниченными эффективными методами лечения.