A Exegenesis Bio recebe a designação de medicamento órfão para EXG110 para tratar a doença de Fabry

A Exegenesis Bio, uma empresa global de terapia genética em estágio clínico, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão (ODD) ao EXG110, uma terapia genética inovadora para doença de Fabry. Este raro distúrbio lisossomal resulta no acúmulo excessivo de lipídios em vários tecidos, levando a complicações graves de saúde, como insuficiência renal, doença cardíaca e derrames. O EXG110, um tratamento único, visa fornecer a carga genética diretamente às células do fígado e do coração, oferecendo eficácia, segurança e protocolos de dosagem aprimorados. A empresa já iniciou um ensaio clínico na China, com planos para um ensaio nos EUA a seguir. A Designação de Medicamento Órfão é concedida pelo FDA para incentivar o desenvolvimento de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras que afetam menos de 200.000 indivíduos nos Estados Unidos. Este status fornece vários incentivos, incluindo créditos fiscais para ensaios clínicos, isenções de taxas de usuário e o potencial de sete anos de exclusividade de mercado mediante aprovação do FDA. Em uma declaração, o Dr. Zhenhua Wu, CEO da Exegenesis Bio, enfatizou que o ODD para EXG110 representa um passo significativo para abordar a necessidade crítica de tratamentos mais eficazes para a doença de Fabry. “Este reconhecimento ressalta o valor da nossa pesquisa de ponta e o forte comprometimento da nossa equipe em melhorar a vida de pacientes com doenças raras”, disse o Dr. Wu. O progresso do EXG110 marca um marco importante para a Exegenesis Bio, que também forneceu atualizações sobre seus outros programas clínicos e plataformas de terapia genética, como EXG102/202 para Degeneração Macular Relacionada à Idade (wAMD) úmida e EMC023, um capsídeo específico do músculo para administração de terapia genética direcionada a doenças musculares. EXG102, uma terapia genética em estágio clínico para wAMD, é administrada por injeção sub-retiniana. Uma versão de última geração deste tratamento, EXG202, incorpora um capsídeo ocular altamente específico, permitindo injeção intravítrea, um procedimento menos invasivo com direcionamento aprimorado das células da retina. Estudos iniciais em primatas não humanos mostraram que o EXG202 demonstra eficiência de transdução da retina de 3 a 5 vezes maior em comparação aos capsídeos oculares existentes. A plataforma de direcionamento muscular da empresa, EMC023, foi projetada para aprimorar a entrega de terapia genética ao músculo esquelético, potencialmente revolucionando tratamentos para doenças musculares como a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O EMC023 demonstrou melhorias significativas na transdução muscular, mostrando um aumento de até 13 vezes nos níveis de mRNA do transgene em estudos pré-clínicos. Com seu pipeline robusto e capacidades internas avançadas em pesquisa, desenvolvimento, fabricação e processos regulatórios, a Exegenesis Bio está se posicionando como líder em terapia genética para doenças raras e debilitantes. A empresa planeja fornecer mais atualizações sobre seus programas para doença de Fabry, wAMD, atrofia muscular espinhal e sua tecnologia de direcionamento muscular durante a JP Morgan Healthcare Conference em janeiro de 2025.

Comentário da colunista da SuppBase Alice Winters

O anúncio da Exegenesis Bio sobre a Designação de Medicamento Órfão para EXG110 marca um momento crucial no crescente campo da terapia genética. A doença de Fabry, com seus efeitos debilitantes de longo prazo, tem sido um desafio para pacientes e pesquisadores. O reconhecimento do EXG110 pelo FDA destaca a necessidade significativa de soluções mais eficazes e de longo prazo para doenças raras. Este desenvolvimento promete posicionar o EXG110 como um tratamento único promissor para a doença de Fabry, potencialmente aliviando o fardo das terapias crônicas e fornecendo uma solução duradoura para pacientes que sofrem desta condição grave. O foco estratégico da Exegenesis Bio em sistemas inovadores de entrega de genes, como seus capsídeos oculares e musculares altamente específicos, ressalta o comprometimento da empresa em avançar a terapia genética além da simples entrega de carga útil. Por exemplo, a introdução do EXG202 de um capsídeo ocular proprietário para injeções intravítreas não invasivas pode definir um novo padrão para o tratamento de wAMD, tornando a terapia não apenas mais eficaz, mas também significativamente menos invasiva. A abordagem não cirúrgica para o tratamento de doenças da retina pode atrair pacientes que podem ser cautelosos com intervenções cirúrgicas tradicionais, expandindo o alcance terapêutico do EXG202. Além disso, as capacidades de direcionamento muscular do EMC023 fornecem uma abordagem inovadora para o tratamento de doenças musculares como a Distrofia Muscular de Duchenne, onde os tratamentos atuais são insuficientes. A eficiência de transdução aumentada demonstrada em primatas não humanos sugere que o EMC023 pode abrir portas para terapias mais eficazes e difundidas para essas condições, oferecendo esperança onde poucas opções existem atualmente. No entanto, apesar dos dados clínicos promissores, é importante lembrar que as terapias genéticas, particularmente aquelas em estágios clínicos iniciais, enfrentam uma série de desafios. Isso inclui a escalabilidade da produção, o potencial para respostas imunes aos vetores virais usados e a sustentabilidade a longo prazo do efeito da terapia genética. O custo dessas terapias avançadas, bem como sua acessibilidade para pacientes com doenças raras, também continua sendo um fator crítico em seu sucesso futuro. À medida que a Exegenesis Bio continua a desenvolver esses novos tratamentos, será crucial abordar essas questões de frente para garantir a adoção generalizada dessas terapias na prática clínica. Concluindo, o compromisso da Exegenesis Bio em desenvolver terapias genéticas para doenças raras é louvável, e a Designação de Medicamento Órfão para EXG110 solidifica a posição da empresa como inovadora no campo. À medida que os ensaios clínicos progridem, o verdadeiro teste será a escalabilidade, segurança e acessibilidade dessas terapias. Se bem-sucedida, a Exegenesis Bio pode liderar o caminho na transformação do cenário de tratamento para doenças raras e que alteram a vida, potencialmente fornecendo um farol de esperança para pacientes em todo o mundo.