Exegenesis Bio 社、ファブリー病治療薬 EXG110 に希少疾病用医薬品の指定を取得
臨床段階の世界的な遺伝子治療企業である Exegenesis Bio 社は、米国食品医薬品局 (FDA) が ファブリー病 に対する革新的な遺伝子治療薬 EXG110 に希少疾病用医薬品の指定 (ODD) を付与したことを発表しました。このまれなリソソーム疾患は、さまざまな組織に脂質が過剰に蓄積し、腎不全、心疾患、脳卒中などの重篤な健康合併症を引き起こす。EXG110は1回限りの治療薬で、遺伝子ペイロードを肝臓と心臓の細胞に直接送達することを目的としており、有効性、安全性、投与プロトコルが改善されている。同社はすでに中国で臨床試験を開始しており、米国での試験が続く予定である。希少疾病用医薬品指定は、米国で20万人未満の患者がいる希少疾病の治療を目的とした医薬品の開発を促進するためにFDAによって付与される。このステータスには、臨床試験に対する税額控除、使用料の免除、FDA承認後の7年間の市場独占権の可能性など、いくつかのインセンティブが提供される。Exegenesis BioのCEOであるZhenhua Wu博士は声明で、EXG110のODDは、ファブリー病のより効果的な治療法に対する重要なニーズに対処するための大きな前進であると強調した。 「この認定は、私たちの最先端の研究の価値と、希少疾患の患者の生活改善に向けた私たちのチームの強いコミットメントを強調するものです」とウー博士は述べています。EXG110 の進歩は、エクセジェネシス バイオにとって重要な節目となります。同社はまた、滲出性加齢黄斑変性 (wAMD) 用の EXG102/202 や、筋肉疾患を標的とした遺伝子治療を行うための筋肉特異的カプシドである EMC023 など、他の臨床プログラムや遺伝子治療プラットフォームの最新情報も提供しています。wAMD の臨床段階の遺伝子治療である EXG102 は、網膜下注射で投与されます。この治療法の次世代バージョンである EXG202 は、非常に特異的な眼カプシドを組み込んでおり、硝子体内注射が可能になっています。これは、網膜細胞への標的化が改善された、侵襲性の低い手順です。非ヒト霊長類での初期研究では、EXG202 は既存の眼カプシドと比較して 3 ～ 5 倍の網膜伝達効率を示すことが示されています。同社の筋肉標的プラットフォームである EMC023 は、骨格筋への遺伝子治療の送達を強化するように設計されており、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) などの筋疾患の治療に革命をもたらす可能性があります。EMC023 は筋肉への遺伝子導入を大幅に改善し、前臨床研究ではトランスジーン mRNA レベルが最大 13 倍に増加しました。Exegenesis Bio は、強力なパイプラインと、研究、開発、製造、規制プロセスにおける高度な社内能力を備え、希少疾患や衰弱性疾患の遺伝子治療のリーダーとしての地位を確立しています。同社は、2025年1月に開催されるJPモルガン ヘルスケア カンファレンスで、ファブリー病、wAMD、脊髄性筋萎縮症、筋肉標的技術に関するプログラムに関する最新情報をさらに発表する予定です。
SuppBaseコラムニストのアリス・ウィンターズによる解説
Exegenesis BioによるEXG110の希少疾病用医薬品指定に関する発表は、急成長中の遺伝子治療分野における極めて重要な瞬間を刻みます。衰弱性の長期的影響を伴うファブリー病は、長い間、患者と研究者の両方にとって課題となってきました。 FDA による EXG110 の承認は、希少疾患に対するより効果的で長期的な解決策が強く求められていることを浮き彫りにしています。この開発により、EXG110 はファブリー病の有望な 1 回限りの治療薬として位置付けられ、慢性治療の負担を軽減し、この重篤な疾患に苦しむ患者に永続的な解決策を提供できる可能性があります。Exegenesis Bio が革新的な遺伝子送達システム (非常に特異的な眼球および筋肉を標的としたカプシドなど) に戦略的に注力していることは、単純なペイロード送達を超えて遺伝子治療を前進させるという同社の取り組みを強調しています。たとえば、EXG202 が非侵襲性の硝子体内注射用に独自の眼球カプシドを導入したことで、wAMD 治療の新しい基準が確立され、治療がより効果的になるだけでなく、侵襲性が大幅に低下する可能性があります。網膜疾患治療に対する非外科的アプローチは、従来の外科的介入に警戒心を持つ患者にとって魅力的であり、EXG202 の治療範囲が拡大する可能性があります。さらに、EMC023 の筋肉標的化機能は、現在の治療法では不十分なデュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの筋疾患の治療に画期的なアプローチを提供します。非ヒト霊長類で実証された形質導入効率の向上は、EMC023 がこれらの疾患に対するより効果的で広範な治療法への扉を開き、現在選択肢がほとんどないところに希望を与える可能性があることを示唆しています。しかし、有望な臨床データがあるにもかかわらず、遺伝子治療、特に臨床初期段階の遺伝子治療は、一連の課題に直面していることを忘れてはなりません。これには、生産の拡張性、使用されるウイルスベクターに対する免疫反応の可能性、遺伝子治療効果の長期的な持続性が含まれます。これらの高度な治療法のコスト、および希少疾患患者にとってのアクセス性も、将来の成功を左右する重要な要素です。Exegenesis Bio がこれらの新しい治療法の開発を続ける中、臨床診療でこれらの治療法が広く採用されるようにするには、これらの問題に正面から取り組むことが重要です。結論として、Exegenesis Bio の希少疾患に対する 遺伝子治療 の開発への取り組みは称賛に値し、EXG110 の希少疾病用医薬品指定は、この分野における同社のイノベーターとしての地位を確固たるものにしています。臨床試験が進むにつれて、これらの治療法の拡張性、安全性、手頃な価格が真の試金石となります。成功すれば、Exegenesis Bio は希少疾患や人生を変えるような疾患の治療環境の変革を先導し、世界中の患者に希望の光を提供できる可能性があります。
