Exegenesis Bio obtient la désignation de médicament orphelin pour EXG110 pour le traitement de la maladie de Fabry
Exegenesis Bio, une société mondiale de thérapie génique au stade clinique, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à EXG110, une thérapie génique innovante pour la maladie de Fabry. Cette maladie lysosomale rare se traduit par une accumulation excessive de lipides dans divers tissus, entraînant de graves complications de santé telles qu’une insuffisance rénale, une maladie cardiaque et des accidents vasculaires cérébraux. EXG110, un traitement unique, vise à délivrer la charge génétique directement aux cellules hépatiques et cardiaques, offrant une efficacité, une sécurité et des protocoles de dosage améliorés. La société a déjà lancé un essai clinique en Chine, avec des projets d’essai aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA pour encourager le développement de médicaments destinés au traitement de maladies rares touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Ce statut offre plusieurs incitations, notamment des crédits d’impôt pour les essais cliniques, des exonérations de frais d’utilisation et la possibilité de sept ans d’exclusivité commerciale après approbation par la FDA. Dans une déclaration, le Dr Zhenhua Wu, PDG d’Exegenesis Bio, a souligné que l’ODD pour EXG110 représente une avancée significative pour répondre au besoin critique de traitements plus efficaces pour la maladie de Fabry. « Cette reconnaissance souligne la valeur de notre recherche de pointe et le fort engagement de notre équipe pour améliorer la vie des patients atteints de maladies rares », a déclaré le Dr Wu. Les progrès d’EXG110 marquent une étape importante pour Exegenesis Bio, qui a également fourni des mises à jour sur ses autres programmes cliniques et plateformes de thérapie génique, tels que EXG102/202 pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge humide (wDMLA) et EMC023, une capside spécifique au muscle pour l’administration ciblée de thérapie génique aux maladies musculaires. EXG102, une thérapie génique au stade clinique pour la wDMLA, est administrée par injection sous-rétinienne. Une version de nouvelle génération de ce traitement, EXG202, intègre une capside oculaire hautement spécifique, permettant une injection intravitréenne, une procédure moins invasive avec un meilleur ciblage des cellules rétiniennes. Les premières études sur des primates non humains ont montré qu’EXG202 démontre une efficacité de transduction rétinienne 3 à 5 fois supérieure à celle des capsides oculaires existantes. La plateforme de ciblage musculaire de la société, EMC023, est conçue pour améliorer l’administration de thérapies géniques au muscle squelettique, révolutionnant potentiellement les traitements des maladies musculaires comme la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). EMC023 a démontré des améliorations significatives dans la transduction musculaire, montrant une augmentation jusqu’à 13 fois des niveaux d’ARNm transgéniques dans les études précliniques. Grâce à son solide pipeline et à ses capacités internes avancées en matière de recherche, de développement, de fabrication et de processus réglementaires, Exegenesis Bio se positionne comme un leader de la thérapie génique pour les maladies rares et invalidantes. La société prévoit de fournir davantage de mises à jour sur ses programmes pour la maladie de Fabry, la wDMLA, l’amyotrophie spinale et sa technologie de ciblage musculaire lors de la conférence JP Morgan Healthcare en janvier 2025.
Commentaire de la chroniqueuse de SuppBase Alice Winters
L’annonce d’Exegenesis Bio concernant la désignation de médicament orphelin pour EXG110 marque un moment charnière dans le domaine en plein essor de la thérapie génique. La maladie de Fabry, avec ses effets débilitants à long terme, est depuis longtemps un défi pour les patients et les chercheurs. La reconnaissance de l’EXG110 par la FDA souligne le besoin important de solutions plus efficaces et à long terme pour les maladies rares. Ce développement promet de positionner EXG110 comme un traitement unique prometteur pour la maladie de Fabry, allégeant potentiellement le fardeau des thérapies chroniques et offrant une solution durable aux patients souffrant de cette maladie grave. L’orientation stratégique d’Exegenesis Bio vers des systèmes innovants de délivrance de gènes, tels que ses capsides oculaires et musculaires hautement spécifiques, souligne l’engagement de la société à faire progresser la thérapie génique au-delà de la simple délivrance de charges utiles. Par exemple, l’introduction par EXG202 d’une capside oculaire exclusive pour les injections intravitréennes non invasives pourrait établir une nouvelle norme pour le traitement de la DMLA, rendant la thérapie non seulement plus efficace mais aussi nettement moins invasive. L’approche non chirurgicale du traitement des maladies rétiniennes pourrait intéresser les patients qui peuvent se méfier des interventions chirurgicales traditionnelles, élargissant ainsi la portée thérapeutique d’EXG202. De plus, les capacités de ciblage musculaire d’EMC023 offrent une approche révolutionnaire pour le traitement des maladies musculaires comme la dystrophie musculaire de Duchenne, où les traitements actuels sont insuffisants. L’efficacité accrue de la transduction démontrée chez les primates non humains suggère que l’EMC023 pourrait ouvrir la voie à des thérapies plus efficaces et plus répandues pour ces maladies, offrant de l’espoir là où peu d’options existent actuellement. Cependant, malgré les données cliniques prometteuses, il est important de se rappeler que les thérapies géniques, en particulier celles qui en sont aux premiers stades cliniques, sont confrontées à une série de défis. Il s’agit notamment de l’évolutivité de la production, du potentiel de réponses immunitaires aux vecteurs viraux utilisés et de la durabilité à long terme de l’effet de la thérapie génique. Le coût de ces thérapies avancées, ainsi que leur accessibilité pour les patients atteints de maladies rares, restent également un facteur critique de leur succès futur. Alors qu’Exegenesis Bio continue de développer ces nouveaux traitements, il sera crucial de s’attaquer de front à ces problèmes pour garantir l’adoption généralisée de ces thérapies dans la pratique clinique. En conclusion, l’engagement d’Exegenesis Bio à développer des thérapies géniques pour les maladies rares est louable, et la désignation de médicament orphelin pour EXG110 renforce la position de l’entreprise en tant qu’innovateur dans le domaine. À mesure que les essais cliniques progressent, le véritable test sera l’évolutivité, la sécurité et l’accessibilité financière de ces thérapies. En cas de succès, Exegenesis Bio pourrait ouvrir la voie à la transformation du paysage thérapeutique des maladies rares et altérant la vie, offrant potentiellement une lueur d’espoir aux patients du monde entier.
