Nobias Therapeutics fait progresser le nouveau modulateur mGluR, NB-001, pour les symptômes neuropsychiatriques rares

Nobias Therapeutics, une société en phase clinique de développement de thérapies innovantes à base de petites molécules pour les maladies rares, a reçu deux désignations importantes de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son produit NB-001. La FDA a accordé à la fois la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) et la désignation de médicament orphelin (ODD) à NB-001, un modulateur à petite molécule du récepteur métabotropique du glutamate (mGluR). Ces désignations sont spécifiquement destinées au traitement des symptômes neuropsychiatriques associés au syndrome de délétion 22q11.2 (22q11DS). La société a récemment partagé les résultats positifs d’un essai clinique de phase 2 du NB-001, qui était une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Ces résultats ont été présentés lors de la 52e réunion annuelle de la Child Neurology Society (CNS) fin 2023. On estime que le 22q11DS affecte 1 naissance vivante sur 2148, avec environ 1600 enfants nés avec cette condition aux États-Unis chaque année. Il s’agit de la microdélétion humaine la plus courante, touchant environ 65 000 Américains. Patrick Dougherty, PDG de Nobias Therapeutics, a souligné la nécessité d’améliorer les options de traitement pour les patients atteints du syndrome de délétion du chromosome 22q11. Il a déclaré que l’obtention de ces désignations de la FDA marque un progrès significatif dans leurs efforts pour développer la première thérapie spécifiquement indiquée pour les symptômes neuropsychiatriques souvent graves de ce syndrome. La société se prépare maintenant à des discussions avec la FDA au quatrième trimestre pour clarifier la voie réglementaire permettant de faire progresser NB-001 dans une étude d’enregistrement pour le syndrome de délétion du chromosome 22q11. Le syndrome de délétion du chromosome 22q11, également connu sous le nom de syndrome de DiGeorge, présente généralement une combinaison unique de symptômes neuropsychiatriques. Ceux-ci incluent souvent des éléments de trouble déficitaire de l’attention avec hyperactivité (TDAH), d’anxiété et d’autisme. Actuellement, il n’existe aucune thérapie approuvée spécifiquement conçue pour cette population, ce qui laisse de nombreux patients avec des options de traitement inadéquates et représente une charge importante pour leurs soignants. Le NB-001, en tant que modulateur du mGluR, est particulièrement bien placé pour traiter la signalisation neuronale perturbée dans le 22q11DS, qui est la principale cause des symptômes neuropsychiatriques ressentis par ces patients. Le RPDD de la FDA indique l’éligibilité à un bon d’examen prioritaire (PRV), un programme conçu pour encourager le développement de nouvelles thérapies pour les maladies pédiatriques rares. L’ODD permet à Nobias de bénéficier de diverses incitations, notamment des crédits d’impôt pour les tests cliniques qualifiés, une dispense des frais de dossier associés au Prescription Drug User Fee Act et sept ans d’exclusivité commerciale après l’approbation de la mise sur le marché.

Commentaire de la chroniqueuse de SuppBase Alice Winters :

Les récentes désignations de la FDA par Nobias Therapeutics pour le NB-001 marquent une étape importante dans le domaine du traitement des maladies rares, en particulier pour les personnes touchées par le syndrome de délétion 22q11.2 (22q11DS). Cette évolution mérite une analyse plus approfondie de son impact potentiel sur le paysage pharmaceutique et les soins aux patients. Tout d’abord, la double désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) et de médicament orphelin (ODD) pour le NB-001 souligne le besoin critique de thérapies ciblées dans les maladies pédiatriques rares. Ces désignations offrent non seulement à Nobias de précieuses incitations, mais soulignent également l’engagement de la FDA à encourager l’innovation dans les domaines médicaux mal desservis. Le potentiel d’un bon d’examen prioritaire (PRV) pourrait accélérer la mise sur le marché du médicament, ce qui pourrait bénéficier aux patients plus tôt. Le mécanisme d’action du NB-001 en tant que modulateur du récepteur métabotropique du glutamate (mGluR) est particulièrement intrigant. La signalisation du glutamate joue un rôle crucial dans le développement neurologique et la plasticité synaptique, et sa dysrégulation a été impliquée dans divers troubles neuropsychiatriques. En ciblant les mGluR, le NB-001 vise à s’attaquer à la cause profonde des symptômes neuropsychiatriques du syndrome de Down 22q11, plutôt que de simplement gérer les symptômes individuels. Cette approche pourrait potentiellement offrir un traitement plus complet et plus efficace par rapport aux options actuelles. Cependant, il est important de noter que bien que les résultats de la phase 2 aient été décrits comme positifs, les données détaillées sur l’efficacité et la sécurité n’ont pas été fournies dans cette annonce. Alors que le NB-001 progresse vers une étude d’enregistrement, il sera crucial d’examiner de près ces aspects pour comprendre pleinement son profil risque-bénéfice. Les données de prévalence présentées (1 naissance vivante sur 2148) soulignent l’impact significatif, mais souvent négligé, du syndrome de Down 22q11. Avec environ 65 000 personnes touchées aux États-Unis seulement, le développement d’une thérapie ciblée pourrait avoir des implications de grande portée pour les soins et la qualité de vie des patients. De plus, le profil complexe des symptômes du syndrome de Down 22q11, qui comprend des éléments de TDAH, anxiété et autisme, souligne la nécessité d’une approche thérapeutique à multiples facettes. Du point de vue du marché, Nobias Therapeutics se positionne dans un créneau mais un secteur potentiellement lucratif. Le marché des médicaments orphelins a connu une croissance substantielle ces dernières années, stimulée par d’importants besoins médicaux non satisfaits et des incitations réglementaires favorables. En cas de succès, le NB-001 pourrait être vendu à un prix élevé, justifié par son efficacité ciblée et l’absence de traitements alternatifs. En conclusion, bien que le développement du NB-001 représente une avancée prometteuse dans le traitement du syndrome de Down 22q11, il est important de maintenir une perspective équilibrée. Au fur et à mesure que le médicament progresse dans le développement clinique, une attention particulière doit être accordée à son efficacité, à son profil de sécurité et à ses résultats à long terme. Le potentiel du NB-001 pour améliorer la vie des patients atteints du syndrome de Down 22q11 est important, mais comme pour toutes les nouvelles thérapies, un optimisme prudent est de mise jusqu’à ce que des données plus complètes soient disponibles.