Exegenesis Bio recibe la designación de medicamento huérfano para EXG110 para tratar la enfermedad de Fabry
Exegenesis Bio, una compañía global de terapia génica en etapa clínica, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano (ODD) a EXG110, una terapia génica innovadora para la enfermedad de Fabry. Este raro trastorno lisosomal produce una acumulación excesiva de lípidos en varios tejidos, lo que provoca graves complicaciones de salud, como insuficiencia renal, cardiopatías y accidentes cerebrovasculares. EXG110, un tratamiento de una sola vez, tiene como objetivo administrar la carga genética directamente a las células del hígado y el corazón, lo que ofrece una eficacia, seguridad y protocolos de dosificación mejorados. La empresa ya ha iniciado un ensayo clínico en China, y tiene planes de realizar un ensayo en EE. UU. a continuación. La designación de medicamento huérfano es otorgada por la FDA para fomentar el desarrollo de medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Este estatus ofrece varios incentivos, incluidos créditos fiscales para ensayos clínicos, exenciones de tarifas de usuario y la posibilidad de siete años de exclusividad en el mercado tras la aprobación de la FDA. En una declaración, el Dr. Zhenhua Wu, director ejecutivo de Exegenesis Bio, enfatizó que la designación de medicamento huérfano para EXG110 representa un importante paso adelante para abordar la necesidad crítica de tratamientos más efectivos para la enfermedad de Fabry. “Este reconocimiento subraya el valor de nuestra investigación de vanguardia y el fuerte compromiso de nuestro equipo para mejorar las vidas de los pacientes con enfermedades raras”, dijo el Dr. Wu. El progreso de EXG110 marca un hito importante para Exegenesis Bio, que también ha proporcionado actualizaciones sobre sus otros programas clínicos y plataformas de terapia génica, como EXG102/202 para la degeneración macular relacionada con la edad húmeda (wAMD) y EMC023, una cápside específica para músculos para la administración de terapia génica dirigida a enfermedades musculares. EXG102, una terapia génica en etapa clínica para la wAMD, se administra mediante inyección subretinal. Una versión de próxima generación de este tratamiento, EXG202, incorpora una cápside ocular altamente específica, lo que permite la inyección intravítrea, un procedimiento menos invasivo con una mejor focalización de las células de la retina. Los primeros estudios en primates no humanos han demostrado que EXG202 demuestra una eficiencia de transducción retiniana de 3 a 5 veces mayor en comparación con las cápsides oculares existentes. La plataforma de focalización muscular de la empresa, EMC023, está diseñada para mejorar la administración de la terapia génica al músculo esquelético, lo que podría revolucionar los tratamientos para enfermedades musculares como la distrofia muscular de Duchenne (DMD). EMC023 ha demostrado mejoras significativas en la transducción muscular, mostrando un aumento de hasta 13 veces en los niveles de ARNm del transgén en estudios preclínicos. Con su sólida cartera de productos y capacidades internas avanzadas en investigación, desarrollo, fabricación y procesos regulatorios, Exegenesis Bio se está posicionando como líder en terapia génica para enfermedades raras y debilitantes. La compañía planea brindar más actualizaciones sobre sus programas para la enfermedad de Fabry, la DMAE húmeda, la atrofia muscular espinal y su tecnología de focalización muscular durante la Conferencia de Salud de JP Morgan en enero de 2025.
Comentario de la columnista de SuppBase Alice Winters
El anuncio de Exegenesis Bio con respecto a la designación de medicamento huérfano para EXG110 marca un momento crucial en el floreciente campo de la terapia génica. La enfermedad de Fabry, con sus efectos debilitantes a largo plazo, ha sido durante mucho tiempo un desafío tanto para los pacientes como para los investigadores. El reconocimiento de EXG110 por parte de la FDA resalta la importante necesidad de soluciones más efectivas y a largo plazo para las enfermedades raras. Este desarrollo promete posicionar a EXG110 como un prometedor tratamiento de una sola vez para la enfermedad de Fabry, aliviando potencialmente la carga de las terapias crónicas y proporcionando una solución duradera para los pacientes que sufren esta grave enfermedad. El enfoque estratégico de Exegenesis Bio en sistemas innovadores de administración de genes, como sus cápsides oculares y musculares altamente específicas, subraya el compromiso de la empresa con el avance de la terapia génica más allá de la simple administración de carga útil. Por ejemplo, la introducción de EXG202 de una cápside ocular patentada para inyecciones intravítreas no invasivas podría establecer un nuevo estándar para el tratamiento de la DMAE húmeda, haciendo que la terapia no solo sea más efectiva sino también significativamente menos invasiva. El enfoque no quirúrgico para el tratamiento de la enfermedad de la retina podría atraer a los pacientes que pueden desconfiar de las intervenciones quirúrgicas tradicionales, ampliando el alcance terapéutico de EXG202. Además, las capacidades de focalización muscular de EMC023 proporcionan un enfoque innovador para el tratamiento de enfermedades musculares como la distrofia muscular de Duchenne, donde los tratamientos actuales se quedan cortos. La mayor eficiencia de transducción demostrada en primates no humanos sugiere que EMC023 podría abrir las puertas a terapias más eficaces y generalizadas para estas enfermedades, ofreciendo esperanza donde actualmente existen pocas opciones. Sin embargo, a pesar de los prometedores datos clínicos, es importante recordar que las terapias génicas, en particular las que se encuentran en etapas clínicas tempranas, enfrentan una serie de desafíos. Estos incluyen la escalabilidad de la producción, el potencial de respuestas inmunes a los vectores virales utilizados y la sostenibilidad a largo plazo del efecto de la terapia génica. El costo de estas terapias avanzadas, así como su accesibilidad para los pacientes con enfermedades raras, también sigue siendo un factor crítico para su éxito futuro. A medida que Exegenesis Bio continúa desarrollando estos nuevos tratamientos, será crucial abordar estas cuestiones de frente para garantizar la adopción generalizada de estas terapias en la práctica clínica. En conclusión, el compromiso de Exegenesis Bio con el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades raras es encomiable, y la designación de medicamento huérfano para EXG110 consolida la posición de la empresa como innovadora en el campo. A medida que avancen los ensayos clínicos, la verdadera prueba será la escalabilidad, la seguridad y la asequibilidad de estas terapias. Si tiene éxito, Exegenesis Bio podría liderar el camino en la transformación del panorama del tratamiento de enfermedades raras y que alteran la vida, lo que podría proporcionar un faro de esperanza para los pacientes de todo el mundo.
