Exegenesis Bio erhält Orphan-Drug-Status für EXG110 zur Behandlung der Fabry-Krankheit

Exegenesis Bio, ein weltweit tätiges Gentherapie-Unternehmen in der klinischen Phase, hat bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) EXG110, einer innovativen Gentherapie für Morbus Fabry, den Orphan-Drug-Status (ODD) verliehen hat. Diese seltene lysosomale Erkrankung führt zu einer übermäßigen Ansammlung von Lipiden in verschiedenen Geweben, was zu schweren gesundheitlichen Komplikationen wie Nierenversagen, Herzerkrankungen und Schlaganfällen führt. EXG110, eine einmalige Behandlung, zielt darauf ab, die genetische Nutzlast direkt an Leber- und Herzzellen zu liefern und bietet verbesserte Wirksamkeit, Sicherheit und Dosierungsprotokolle. Das Unternehmen hat bereits eine klinische Studie in China eingeleitet und plant, eine Studie in den USA zu folgen. Der Orphan-Drug-Status wird von der FDA vergeben, um die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung seltener Krankheiten zu fördern, von denen in den Vereinigten Staaten weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Dieser Status bietet mehrere Anreize, darunter Steuergutschriften für klinische Studien, Befreiungen von Nutzungsgebühren und das Potenzial für sieben Jahre Marktexklusivität nach der FDA-Zulassung. In einer Erklärung betonte Dr. Zhenhua Wu, CEO von Exegenesis Bio, dass der ODD für EXG110 einen bedeutenden Fortschritt bei der Bewältigung des dringenden Bedarfs an wirksameren Behandlungen für die Fabry-Krankheit darstellt. „Diese Anerkennung unterstreicht den Wert unserer Spitzenforschung und das starke Engagement unseres Teams, das Leben von Patienten mit seltenen Krankheiten zu verbessern“, sagte Dr. Wu. Der Fortschritt von EXG110 stellt einen wichtigen Meilenstein für Exegenesis Bio dar, das auch Updates zu seinen anderen klinischen Programmen und Gentherapieplattformen bereitgestellt hat, wie EXG102/202 für feuchte altersbedingte Makuladegeneration (wAMD) und EMC023, ein muskelspezifisches Kapsid für die gezielte Gentherapie bei Muskelerkrankungen. EXG102, eine Gentherapie im klinischen Stadium für wAMD, wird durch subretinale Injektion verabreicht. Eine Version dieser Behandlung der nächsten Generation, EXG202, enthält ein hochspezifisches okuläres Kapsid, das eine intravitreale Injektion ermöglicht, ein weniger invasives Verfahren mit verbesserter Zielausrichtung der Netzhautzellen. Frühe Studien an nichtmenschlichen Primaten haben gezeigt, dass EXG202 eine 3- bis 5-mal höhere retinale Transduktionseffizienz im Vergleich zu vorhandenen okulären Kapsiden aufweist. Die Muskel-Zielplattform des Unternehmens, EMC023, wurde entwickelt, um die Gentherapie in der Skelettmuskulatur zu verbessern und so möglicherweise die Behandlung von Muskelerkrankungen wie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu revolutionieren. EMC023 hat signifikante Verbesserungen der Muskeltransduktion gezeigt und in präklinischen Studien eine bis zu 13-fache Erhöhung der Transgen-mRNA-Werte gezeigt. Mit seiner robusten Pipeline und seinen fortschrittlichen internen Kapazitäten in den Bereichen Forschung, Entwicklung, Herstellung und Regulierungsprozesse positioniert sich Exegenesis Bio als führender Anbieter von Gentherapien für seltene und schwächende Krankheiten. Das Unternehmen plant, während der JP Morgan Healthcare Conference im Januar 2025 weitere Updates zu seinen Programmen für Morbus Fabry, wAMD, spinale Muskelatrophie und seiner Muskel-Zieltechnologie bereitzustellen.

Kommentar von SuppBase-Kolumnistin Alice Winters

Die Ankündigung von Exegenesis Bio bezüglich der Einstufung von EXG110 als Orphan Drug markiert einen entscheidenden Moment auf dem aufstrebenden Gebiet der Gentherapie. Morbus Fabry mit seinen schwächenden Langzeitfolgen ist seit langem eine Herausforderung für Patienten und Forscher. Die Anerkennung von EXG110 durch die FDA unterstreicht den erheblichen Bedarf an wirksameren, langfristigen Lösungen für seltene Krankheiten. Diese Entwicklung verspricht, EXG110 als vielversprechende einmalige Behandlung für Morbus Fabry zu positionieren, die möglicherweise die Belastung durch chronische Therapien lindert und eine dauerhafte Lösung für Patienten bietet, die an dieser schweren Krankheit leiden. Der strategische Fokus von Exegenesis Bio auf innovative Genabgabesysteme – wie etwa seine hochspezifischen, auf das Auge und die Muskeln ausgerichteten Kapside – unterstreicht das Engagement des Unternehmens, die Gentherapie über die einfache Abgabe von Nutzlasten hinaus voranzutreiben. So könnte beispielsweise die Einführung eines proprietären okulären Kapsids für nicht-invasive intravitreale Injektionen durch EXG202 einen neuen Standard für die Behandlung von wAMD setzen und die Therapie nicht nur wirksamer, sondern auch deutlich weniger invasiv machen. Der nicht-chirurgische Ansatz zur Behandlung von Netzhauterkrankungen könnte Patienten ansprechen, die herkömmlichen chirurgischen Eingriffen misstrauisch gegenüberstehen, und erweitert so die therapeutische Reichweite von EXG202. Darüber hinaus bieten die auf die Muskeln ausgerichteten Fähigkeiten von EMC023 einen bahnbrechenden Ansatz zur Behandlung von Muskelerkrankungen wie der Muskeldystrophie Duchenne, bei denen aktuelle Behandlungen nicht ausreichen. Die nachgewiesene gesteigerte Transduktionseffizienz bei nichtmenschlichen Primaten deutet darauf hin, dass EMC023 Türen zu wirksameren, weit verbreiteten Therapien für diese Erkrankungen öffnen könnte und Hoffnung bietet, wo es derzeit nur wenige Optionen gibt. Trotz der vielversprechenden klinischen Daten ist es jedoch wichtig, sich daran zu erinnern, dass Gentherapien, insbesondere solche in frühen klinischen Phasen, mit einer Reihe von Herausforderungen konfrontiert sind. Dazu gehören die Skalierbarkeit der Produktion, das Potenzial für Immunreaktionen auf die verwendeten viralen Vektoren und die langfristige Nachhaltigkeit der Gentherapiewirkung. Die Kosten dieser fortschrittlichen Therapien sowie ihre Zugänglichkeit für Patienten mit seltenen Krankheiten bleiben ebenfalls ein entscheidender Faktor für ihren zukünftigen Erfolg. Während Exegenesis Bio diese neuartigen Behandlungen weiter entwickelt, wird es entscheidend sein, diese Probleme direkt anzugehen, um eine weit verbreitete Einführung dieser Therapien in der klinischen Praxis sicherzustellen. Zusammenfassend lässt sich sagen, dass das Engagement von Exegenesis Bio bei der Entwicklung von Gentherapien für seltene Krankheiten lobenswert ist und die Einstufung von EXG110 als Orphan-Arzneimittel die Position des Unternehmens als Innovator auf diesem Gebiet festigt. Im Verlauf der klinischen Studien wird die Skalierbarkeit, Sicherheit und Erschwinglichkeit dieser Therapien der wahre Test sein. Bei Erfolg könnte Exegenesis Bio eine Vorreiterrolle bei der Umgestaltung der Behandlungslandschaft für seltene und lebensverändernde Krankheiten einnehmen und möglicherweise einen Hoffnungsschimmer für Patienten weltweit darstellen.